Méregdrága terápiák

Alig két hónap alatt két beteg kisfiúnak is összejött a pénz a gyógyulásukat jelentő méregdrága terápiára, előbb Zente, a napokban pedig Levente kapott esélyt egy új életre. Nincs ember az országban, aki ne hallott volna a két kisfiú történetéről.

Mindketten gerinceredetű izomsorvadásban (SMA) szenvednek, a rendkívül ritka genetikai betegség ellenszere 700 millió forintba kerül. Egy gyerekélet megfizethetetlen kincset ér. Így gondolják azok, akik hozzájárultak felépülésükhöz, de azóta is sokakat foglalkoztat a kérdés:

hogyan kerülhet egy kezelés 700 millió forintba?

Az összeg vetekszik egy település éves költségvetésével, egy közintézmény felújításának árával, irdatlan sok pénz ez egy családnak. A két gyermek szerencsés, összefogtak értük, de vajon mennyien járhatnak hozzájuk hasonló cipőben, meddig aktivizálható a társadalmi szolidaritás, és tisztességes-e a gyógyszergyártók árképzése?

A tudomány szemszögéből leginkább arra érdemes figyelni, mekkora teret fognak nyerni a gén- és immunterápiás kezelések, mi az „ára” annak, hogy robbanásszerűen fejlődik ez a terület? Ebben rejlik ugyanis a magyarázat a horribilis költségekre.

A jövőt nem lehet megállítani

Dr. Francz Monika, a Jósa András Oktatókórház orvos­igazgatója elmondta: a génterápiás készítmények fejlesztése igen sokba kerül a gyártónak: hosszas alapkutatások előzik meg, amíg eredményesen alkalmazható és bevezethető egy új szer.

– Az innovatív gyógyszerek nagyon komoly technológiai és laboratóriumi hátteret ­igényelnek, be kell ru­házniuk a cégeknek, és nyilvánvaló az is, hogy mivel ezeket a ­készítményeket nem fogják széles tömegek használni, az árban a fejlesztés költségei is megjelennek – mondta.

Módosított génállomány

– Húsz év múlva a beteg­ségek 85 százalékáról ki fog ­derülni, hogy genetikai vagy immunológiai eredetűek, ami magával hozza, hogy még inkább ebbe az irányba fog elmozdulni a gyógyítás – erősített rá dr. Dicső Ferenc gyermekgyógyász főorvos, a Jósa András Oktatókórház gyermekosztályának vezetője.

– Ma már az ember génállományát egy szoftverrel (CRISPR) át lehet írni, és az a borsos árú gyógyszer, amit az izomsorvadásos kisfiú ­megkap, a génszerkezetébe avatkozik be, ott cserél fel két elemet. Az USA-ban 6 ­hónapos korig hozzá lehet férni a terápiához ingyen, tudniillik ennyi idős korig fejti ki a legoptimálisabban hatását.

– A gyógyszert ott is csak nagyon szabályozott körülmények között kapják meg a betegek. Itthon elérhető egy másik, szintén nagyon költséges eljárás, amit azonban egy életen át kellett volna alkalmazni a gyermeken rendszeres időközönként.

A drágább kezelés egyszeri beavatkozást jelent, és részben ezért is kíméletesebb – mondta el a főorvos, majd megemlítette, hogy a hazai egészségbiztosítás számos rendkívül költséges eljárást finanszíroz egyéb betegségekben is, mint például az RS-vírus (RSV) elleni vakcina, mely koraszülött babákban okozhat súlyos tüdőmegbetegedést, légzési elégtelenséget.

– A 2 millió forintos, öt ­sorozatból álló oltást a kórházunkban fekvő igen kis súlyú koraszülöttek fogják megkapni, az oltási rendeletben megjelent és előírt feltételek alapján – tette hozzá a gyermekgyógyász főorvos.

Hozzáférhető új szerek

– Nemcsak a ritka betegségekben, hanem a széles rétegeket érintő betegségek kezelésében is alkalmazunk drága készítményeket, például a daganatos betegségek gyógyításában.

Az utóbbi években a célzott terápiás készítmények nagyot léptek előre,

a magyar egészségügyi rendszerben az úgynevezett tételes elszámolású készítmények közé tartoznak.

Szabályozott protokollja van, nagyon pontosan meg kell határozni, hogy milyen ­betegségre, milyen labor­értékek mellett írhatók elő, mert csak precízen meghatározott körülmények között fejtik ki eredménnyel a hatásukat – tudtuk meg dr. Francz ­Monikától.

Az orvosigazgató hozzá­tette: célzott terápiákban a célpont általában egy hibásan működő fehérje vagy egyéb molekula, melynek ­gyógyszeres gátlásával a daganatsejt működése, növekedése, osztódása válik le­hetetlenné, és ezzel éveket, de akár egy életet is lehet nyerni.

KO